La FDA américaine a approuvé Atebrioz, le zilurgisertib développé par Mirum Pharmaceuticals, pour traiter la fibrodysplasie ossifiante progressive chez les patients âgés de 12 ans et plus. Cette maladie génétique rare provoque progressivement la transformation des muscles, tendons et ligaments en os, limitant les mouvements et entraînant un handicap sévère.
Atebrioz est un comprimé administré une fois par jour à la dose recommandée de 100 milligrammes. Il bloque ALK2, une protéine dont l’activité anormale favorise la formation osseuse hors du squelette. L’autorisation repose notamment sur une étude menée auprès de 63 patients, dans laquelle le traitement a significativement réduit la formation osseuse par rapport au placebo à la semaine 24.
Mirum estime qu’environ 300 personnes sont atteintes de cette maladie aux États-Unis et 900 dans le monde. La société prévoit de lancer Atebrioz en octobre et communiquera son prix au moment de la commercialisation. Un analyste de Citizens estime que le traitement pourrait coûter environ 750 000 dollars par an et atteindre environ 150 millions de dollars de ventes mondiales au pic, des estimations qui ne constituent pas des prévisions de la société.
Mirum avait acquis la licence du médicament auprès d’Incyte plus tôt en 2026 pour un paiement initial de 16 millions de dollars, auquel peuvent s’ajouter des paiements d’étape et des redevances. Atebrioz devra concurrencer Sohonos d’Ipsen et Pasatru de Regeneron. Son administration orale et son profil clinique pourraient toutefois constituer des arguments commerciaux importants.