La Food and Drug Administration américaine a approuvé le zilurgisertib de Mirum Pharmaceuticals, commercialisé sous le nom Atebrioz, pour traiter la fibrodysplasie ossifiante progressive. Cette maladie génétique rare entraîne la formation anormale d’os dans les muscles, les tendons et les ligaments, ce qui réduit progressivement la mobilité et peut provoquer un handicap sévère.
Atebrioz est un traitement oral administré une fois par jour aux patients âgés de 12 ans et plus. La dose recommandée est de 100 milligrammes. Son mécanisme vise ALK2, une protéine dont l’activité est anormalement élevée chez la majorité des patients atteints de FOP et qui joue un rôle central dans la formation osseuse en dehors du squelette.
L’autorisation réglementaire transforme le dossier en enjeu commercial. Le directeur général de Mirum, Chris Peetz, a indiqué que la société prévoyait de lancer le médicament aux États-Unis en octobre. Le prix doit être dévoilé au moment de cette commercialisation, ce qui donnera une première indication sur le potentiel économique de la franchise et sur les conditions d’accès au traitement.
Pour les investisseurs, les prochaines étapes concernent surtout l’adoption du médicament par les centres spécialisés, la couverture par les assureurs et le rythme de montée en puissance des prescriptions. Dans une indication très rare, la taille de la population éligible limite mécaniquement les volumes, mais l’absence d’un grand nombre d’alternatives et la gravité de la maladie peuvent soutenir la valeur d’un traitement bénéficiant d’une autorisation complète.