La FDA américaine a donné son feu vert au traitement de Mirum Pharmaceuticals destiné à la fibrodysplasie ossifiante progressive. Cette maladie génétique très rare se caractérise par la formation progressive d’os dans des tissus où il ne devrait pas apparaître, notamment les muscles, les tendons et les ligaments, avec des conséquences importantes sur la mobilité.
La première dépêche annonçant l’autorisation était très brève. Une version Reuters enrichie publiée quelques minutes plus tard précise que le médicament est le zilurgisertib, commercialisé sous le nom Atebrioz. Il s’agit d’un traitement oral à prise quotidienne destiné aux patients âgés de 12 ans et plus, avec une dose recommandée de 100 milligrammes.
Le médicament agit en bloquant ALK2, une protéine dont l’activité anormale est impliquée dans la formation osseuse hors du squelette chez la majorité des patients atteints. Mirum prévoit de lancer Atebrioz sur le marché américain en octobre et doit communiquer son prix lors de la commercialisation.
L’approbation marque donc le passage du risque réglementaire au risque commercial. Pour le marché, les questions principales deviennent le niveau de prix, l’accès au remboursement et la rapidité avec laquelle les spécialistes adopteront le traitement. Dans une pathologie rare, ces éléments détermineront davantage la contribution au chiffre d’affaires que le volume absolu de prescriptions.