Mirum Pharmaceuticals a obtenu l’autorisation de la Food and Drug Administration américaine pour Atebrioz, ou zilurgisertib, dans le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive. Cette maladie génétique extrêmement rare provoque la formation progressive d’os dans les tissus mous et limite fortement la mobilité des patients. Mirum estime qu’environ 300 personnes sont concernées aux États-Unis et 900 dans le monde.
Atebrioz agit sur ALK2, une protéine dont l’activité anormale joue un rôle central dans la maladie. L’autorisation de la FDA repose notamment sur une étude menée auprès de 63 patients, dans laquelle le traitement a réduit de manière significative la formation osseuse par rapport au placebo à la semaine 24.
Mirum prévoit une commercialisation aux États-Unis en octobre et doit encore dévoiler le prix du médicament. Un analyste de Citizens cité par Reuters estime que le traitement pourrait être facturé autour de 750 000 dollars par an et atteindre environ 150 millions de dollars de ventes mondiales au pic. Ces estimations restent externes à l’entreprise et dépendront du prix réel, de l’accès au remboursement et de l’adoption par les médecins.
Le groupe avait obtenu les droits du produit auprès d’Incyte plus tôt en 2026 contre un paiement initial de 16 millions de dollars, complété par des paiements d’étapes potentiels et des redevances. Atebrioz entre en concurrence avec Sohonos d’Ipsen et Pasatru de Regeneron. Son administration orale et son profil clinique pourraient constituer des arguments importants dans cette indication très spécialisée.