Syndax Pharmaceuticals a décidé d’arrêter le développement de l’axatilimab dans la fibrose pulmonaire idiopathique. Un essai clinique de phase intermédiaire n’a pas atteint son critère principal, qui consistait à réduire le rythme annuel de dégradation de la fonction pulmonaire par rapport à un placebo. L’action du laboratoire a reculé d’environ 17 % pendant les échanges prolongés.
L’étude a duré 26 semaines et recruté des patients dans 62 centres répartis dans 14 pays. Malgré l’absence d’efficacité suffisante sur le critère principal, le traitement a été bien toléré. Syndax indique que son profil de sécurité était comparable à celui du placebo, sans nouveau signal identifié. Aucun décès lié au traitement n’a été observé dans les deux groupes et peu de patients ont interrompu leur participation en raison d’effets indésirables.
L’échec est spécifique à la fibrose pulmonaire idiopathique. Syndax souligne qu’il ne modifie pas les programmes consacrés à la maladie chronique du greffon contre l’hôte, complication grave pouvant survenir après une greffe de moelle osseuse. L’axatilimab est déjà autorisé aux États-Unis sous le nom de Niktimvo pour cette affection après l’échec d’au moins deux traitements antérieurs.
Le laboratoire et son partenaire Incyte poursuivent par ailleurs une étude chez des patients nouvellement diagnostiqués. Des résultats supplémentaires sont attendus dans le courant de l’année et au début de 2028. Cette distinction est essentielle pour les investisseurs : l’arrêt d’une indication réduit le potentiel de développement, mais il ne signifie pas l’abandon du médicament dans ses usages déjà autorisés ou dans les autres essais.
La réaction boursière traduit la perte de valeur attribuée à l’indication pulmonaire et le risque inhérent aux sociétés biotechnologiques. La suite dépendra désormais des performances commerciales de Niktimvo, des résultats dans la maladie du greffon contre l’hôte et de la capacité de Syndax à réallouer ses ressources vers les programmes les plus prometteurs.
