Ipsen annonce la clôture de l’acquisition de Kartos Therapeutics, apportant à la biopharmaceutique le navtemadlin, candidat oral inhibiteur de MDM2 actuellement en phase III. Le développement du navtemadlin cible la myélofibrose, en combinaison avec le ruxolitinib, chez des patients ayant une réponse sous-optimale au traitement de référence. L’étude POIESIS vise à démontrer si l’ajout du navtemadlin améliore les résultats cliniques versus ruxolitinib seul.
Les données cliniques précoces mentionnées par Ipsen suggèrent que le navtemadlin pourrait transformer des réponses sous-optimales en réponses cliniquement significatives chez des patients à risque intermédiaire et élevé et de statut TP53 sauvage (TP53wt). La société rappelle que plus de 95 % des patients atteints de myélofibrose sont TP53wt et que 75 à 89 % se présentent avec un risque intermédiaire ou élevé au diagnostic. Le ruxolitinib reste le traitement de première ligne, mais une proportion importante des patients répondent insuffisamment et 50 à 75 % interrompent le traitement après trois ans.
La myélofibrose est décrite comme un néoplasme myéloprolifératif entraînant fibrose médullaire, splénomégalie et lourde symptomatologie (fatigue, sueurs nocturnes), avec un âge médian au diagnostic d’environ 67 à 69 ans et une prévalence autour de 1,5 cas pour 100 000 aux États-Unis et en Europe. Ipsen met en avant le potentiel du navtemadlin non seulement pour améliorer les résultats cliniques mais aussi comme stratégie susceptible d’avoir un effet modificateur de la maladie si les résultats se confirment.
Ipsen rappelle enfin, dans ses avertissements, les risques classiques liés au développement clinique et réglementaire : un candidat en développement peut ne jamais obtenir d’autorisation ou atteindre des objectifs commerciaux, et l’entreprise doit faire face à la concurrence, aux risques de fabrication, et à la dépendance vis‑à‑vis de partenaires.
