La FDA américaine a ouvert une enquête sur un risque de néoplasie, c’est-à-dire de formation de tumeurs, y compris malignes, associé à Zolgensma, la thérapie génique de Novartis contre l’atrophie musculaire spinale. L’annonce intervient après le signalement de deux cas pédiatriques dans lesquels les tumeurs semblaient liées au traitement. À ce stade, l’agence évalue les données et n’a pas annoncé de suspension ou de retrait.

Novartis indique avoir reçu neuf signalements de tumeurs chez des patients précédemment traités par Zolgensma depuis la première autorisation du médicament en 2019. Le traitement a été administré à plus de 6.000 enfants. Dans deux cas, les médecins ont constaté que le vecteur viral modifié utilisé pour transporter une copie fonctionnelle du gène s’était inséré dans l’ADN des patients. Selon le laboratoire, ces observations suggèrent un lien possible avec les tumeurs, sans établir encore l’ampleur exacte du risque.

La distinction entre les produits est importante. Zolgensma est administré par perfusion intraveineuse aux patients de moins de deux ans. Novartis commercialise également Itvisma, injecté par voie intrathécale pour les adultes et les patients pédiatriques âgés de deux ans et plus. La FDA précise qu’aucun cas de néoplasie n’a été signalé après l’administration d’Itvisma.

Le message réglementaire reste donc nuancé. L’agence considère que les bénéfices globaux de Zolgensma et d’Itvisma continuent de l’emporter sur leurs risques potentiels dans les indications approuvées. Elle examine toutefois si une mesure supplémentaire est nécessaire. Celle-ci pourrait, selon les conclusions de l’enquête, aller d’un renforcement de l’information et de la surveillance à des restrictions plus importantes, mais aucune décision de cette nature n’est encore annoncée.

Pour l’investisseur, le principal enjeu porte moins sur les deux cas isolés que sur la réponse réglementaire et la confiance des prescripteurs. Une modification de la notice, des obligations de suivi renforcées ou une limitation d’utilisation pourraient affecter la dynamique commerciale et les coûts de surveillance. À l’inverse, la confirmation d’un risque très rare et maîtrisable limiterait l’impact financier.

Plusieurs incertitudes demeurent. Novartis affirme avoir informé les autorités en temps utile et rappelle que le risque potentiel de tumeurs figure déjà dans la notice de Zolgensma. Des associations de patients demandent davantage de transparence sur les faits établis et les zones d’ombre. L’Agence européenne des médicaments n’avait pas encore répondu à la demande de commentaire citée. Les prochaines communications de la FDA, de Novartis et des autorités européennes seront donc déterminantes pour évaluer la portée médicale et boursière de ce signal.